Descrizione:

Una nuova formula liposomica endovenosa dell’acido all trans retinoico (ATRA) è stata sperimentata in 69 pazienti con leucemia promielocitica acuta (APL): 32 nuove diagnosi, 35 ricadute e 2 fallimenti con ATRA orale. L’ATRA liposomico (90 mg/m(2)) è stato somministrato a giorni alterni fino a completa remissione (CR) o ad un massimo di 56 giorni. Il trattamento dopo CR è stato di ATRA liposomico con o senza la chemioterapia. In un’analisi, con l’intento di trattare (ITT), di tutti i pazienti, i tassi di CR erano 62%, 70% e 20% nei pazienti con diagnosi recente, nel gruppo 1 prime ricadute (ATRA originario o senza ATRA orale per 1 anno o più), o nel gruppo 2 ricadute (una seconda o più ricadute o la prima ricaduta senza ATRA a meno di 1 anno), rispettivamente. In 56 pazienti valutabili (che ricevevano 4 dosi o più), i tassi di CR per gli stessi gruppi erano 87% (20 su 23), 78% (14 su 18) e 23% (3 su 13). La mancanza di remissione in pazienti con diagnosi recente non era dovuta a malattia resistente. Parecchi pazienti in CR sono diventati negativi, nella reazione a catena della polimerasi (PCR), al recettore alfa (PML/RARalpha) dell’acido retinoico/leucemia promielocitica dopo ATRA liposomico da solo. La tossicità era generalmente lieve, per lo più emicranie (67, 5%). Diciotto pazienti (26%) hanno avuto la sindrome dell’ATRA durante l’induzione. La sopravvivenza a un anno, dei pazienti ITT, era 62%, 56% e 20% per quelli recentemente diagnosticati, per il gruppo 1 e il gruppo 2, rispettivamente. La durata media di CR non è stata ancora raggiunta ed era di 18 e 5.5 mesi negli stessi gruppi. Questi risultati dimostrano che l’ATRA liposomico è efficace nell’induzione di CR nei pazienti APL con diagnosi recente o del gruppo 1. Fornisce un dosaggio affidabile di ATRA per i pazienti con APL che non sono in grado di ingerire o assorbire farmaci e può indurre remissioni molecolari senza chemioterapia.