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I retinoidi sono derivati della vitamina A che includono l’acido all trans retinoico (ATRA), l’acido retinoico 13-cis (13-cis-RA) e il fenretinide (4-HPR). Livelli elevati d’ATRA o di 13-cis-RA possono causare l'arresto della crescita delle cellule e differenziazione morfologica delle linee di cellule di neuroblastoma umano. Sperimentazioni di fase I hanno dimostrato che livelli elevati e continui della sostanza sono stati ottenuti con 13-cis-RA rispetto all’ATRA. Una sperimentazione randomizzata di fase III ha evidenziato che una terapia ad alte dosi con 13-cis-RA somministrato dopo il completamento della chemioradioterapia intensiva (con o senza trapianto autologo di midollo osseo) migliora significativamente la sopravvivenza senza ricadute nel neuroblastoma ad alto rischio. Poiché la 4-HPR causa la morte delle cellule multi-log nelle linee di cellule di neuroblastoma che sono resistenti all’ATRA ed al 13-cis-RA, una sperimentazione pediatrica di fase I è in atto per stabilire la dose massima tollerata di 4-HPR, con la possibilità di somministrare la 4-HPR dopo il completamento della terapia mieloablativa e il 13-cis-RA.
I retinoidi sono derivati della vitamina A che includono l’acido all trans retinoico (ATRA), l’acido retinoico 13-cis (13-cis-RA) e il fenretinide (4-HPR). Livelli elevati d’ATRA o di 13-cis-RA possono causare l'arresto della crescita delle cellule e differenziazione morfologica delle linee di cellule di neuroblastoma umano. Sperimentazioni di fase I hanno dimostrato che livelli elevati e continui della sostanza sono stati ottenuti con 13-cis-RA rispetto all’ATRA. Una sperimentazione randomizzata di fase III ha evidenziato che una terapia ad alte dosi con 13-cis-RA somministrato dopo il completamento della chemioradioterapia intensiva (con o senza trapianto autologo di midollo osseo) migliora significativamente la sopravvivenza senza ricadute nel neuroblastoma ad alto rischio. Poiché la 4-HPR causa la morte delle cellule multi-log nelle linee di cellule di neuroblastoma che sono resistenti all’ATRA ed al 13-cis-RA, una sperimentazione pediatrica di fase I è in atto per stabilire la dose massima tollerata di 4-HPR, con la possibilità di somministrare la 4-HPR dopo il completamento della terapia mieloablativa e il 13-cis-RA.